Nesta quinta-feira (23), o FDA aprovou a primeira terapia gênica para reverter a surdez em crianças. O tratamento foi desenvolvido pela empresa de biotecnologia Regeneron Pharmaceuticals, chama-se Otarmeni e será ofertado de graça nos Estados Unidos.
FDA é a sigla para Food and Drug Administration, o órgão regulador sanitário estadunidense. A terapia aprovada será designada para a surdez ocasionada pela ausência da proteína otoferlina.
O procedimento consiste em uma abordagem cirúrgica na qual o médico insere uma cópia funcional do gene que outrora deveria produzir a otoferlina.
Para quem tem pressa:
- Uma empresa estadunidense de biotecnologia, chamada Regeneron Pharmaceuticals, desenvolveu um tratamento para restaurar a surdez de crianças;
- O procedimento, intitulado Otarmeni, será gratuito e pode melhorar e/ou reverter a surdez causada por defeito no gene OTAF;
- Apesar do foco ser em crianças, alguns pacientes mais velhos também demonstraram uma boa evolução auditiva.
Como funciona o tratamento para restaurar a surdez
Segundo dito pelo The Wall Street Journal, cerca de 20 a 50 crianças nos Estados Unidos nascem com defeito no gene OTOF, responsável por produzir a proteína otoferlina.
Quando alguém nasce com o OTOF defeituoso, pode não produzir a otoferlina. Na prática, isso significa que o ouvido percebe o som, mas não consegue enviar o sinal ao cérebro, acarretando um tipo de surdez.
O tratamento Otarmeni, desenvolvido pela companhia Regeneron Pharmaceuticals e aprovado pelo FDA, busca inserir cirurgicamente uma cópia funcional do gene OTOF no ouvido interno do paciente. Com isso, o corpo passa a produzir a otoferlina e a expectativa é que reverta o quadro desse tipo de surdez.
Nos testes clínicos realizados, constatou-se que crianças entre 11 e 12 anos apresentaram uma melhora significativa na audição: antes surdas, agora passaram a perceber sons muitos baixos, como sussurros, ou atingiram a melhora completa.
Inicialmente, estimava-se que a terapia apresentaria melhores resultados em crianças, cujos corpos ainda se encontram em desenvolvimento. Entretanto, adolescentes que passaram pelo tratamento também obtiveram um resultado relevante, o que levanta a possibilidade de o Otarmeni funcionar até mesmo em pacientes mais velhos.
A terapia genética será aplicada de graça
A Regeneron Pharmaceuticals ainda informou que o tratamento Otarmeni será providenciado de forma gratuita, uma tendência incomum para o mercado estadunidense, mas que traz uma boa notícia às famílias de baixa renda que detêm crianças surdas devido à ausência da proteína otoferlina.
O site da empresa não informou se é obrigatório ter cidadania estadunidense para receber o tratamento. Os requisitos citados são:
- Ter entre 10 meses e 16 anos (embora adolescentes mais velhos e alguns adultos ainda tenham chance de participar);
- Deter exames que comprovem surdez aguda e/ou severa, ocasionada por defeito no gene OTAF;
- Ser encaminhada por seu médico (norte-americano ou estrangeiro) à Regeneron Pharmaceuticals.
O telefone de contato para buscar informações é este:
- Para quem precisa ligar do Brasil: 00 1 866 500 4363;
- Para quem liga direto dos EUA: 866-500-4363.
